ผลิตภัณฑ์
Alipogentiparvovec ได้รับการรับรองในสหภาพยุโรปว่าเป็นวิธีการฉีดตั้งแต่ปี 2012 (Glybera) นับเป็นการบำบัดด้วยยีนครั้งแรกที่เผยแพร่ในยุโรป ราคาที่สูงของยาเป็นที่ถกเถียงกัน
โครงสร้างและคุณสมบัติ
ยานี้มีไลโปโปรตีนที่ออกฤทธิ์สูง เอนไซม์ไลเปส ยีน (S447X) ในเวกเตอร์ไวรัส ประกอบด้วย:
- ซองโปรตีนจากซีโรไทป์ 1 (AAV1) ของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน
- ผู้ก่อการ Cytomegalovirus
- Woodchuck ตับอักเสบ องค์ประกอบการกำกับดูแลหลังการถอดเสียงของไวรัส
- ลำดับการทำซ้ำของเทอร์มินัลที่ได้รับ AAV2 (การทำซ้ำของเทอร์มินัลกลับด้าน)
ผลกระทบ
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) มียีนสำหรับไลโปโปรตีน เอนไซม์ไลเปสซึ่งผลิตในกล้ามเนื้อหลัง การบริหาร. ไวรัสไม่สามารถทำซ้ำได้ในร่างกายและยีนไม่รวมอยู่ในดีเอ็นเอของมนุษย์ แต่อยู่นอกโครโมโซม
ตัวชี้วัด
สำหรับการรักษาไลโปโปรตีนในครอบครัว เอนไซม์ไลเปส การขาด (LPLD) พร้อมกับตับอ่อนอักเสบ
ปริมาณ
ตาม SmPC. ยาจะถูกฉีดเข้ากล้ามเนื้อขาหลาย ๆ ครั้ง
ห้าม
สำหรับข้อควรระวังทั้งหมดโปรดดูที่ฉลากยา
ผลกระทบ
พบได้บ่อยที่สุด ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์ ประกอบด้วย ขา ความเจ็บปวด, ปวดหัว, ความเมื่อยล้าและอุณหภูมิของร่างกายเพิ่มขึ้น
