ผลิตภัณฑ์
Voretigenneparvovec ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาในปี 2017 ในสหภาพยุโรปในปี 2018 และในหลายประเทศในปี 2020 เป็นสารเข้มข้นและตัวทำละลายสำหรับเตรียมสารละลายสำหรับการฉีด (Luxturna)
โครงสร้างและคุณสมบัติ
Voretigenneparvovec เป็นแคปซิดของซีโรไทป์เวกเตอร์ 2 (AAV2) ที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน ประกอบด้วย cDNA ของเม็ดสีเรตินาของมนุษย์ เยื่อบุผิว- เฉพาะโปรตีน 65 kDa (hRPE65)
ผลกระทบ
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) เป็นยายีนบำบัด ยานี้ให้เซลล์เยื่อบุผิวเม็ดสีเรตินาพร้อมสำเนาของยีน (cDNA) ที่เข้ารหัสเม็ดสีจอประสาทตาของมนุษย์ เยื่อบุผิว- โปรตีนเฉพาะ 65 กิโลดัลตัน (RPE65) cDNA ไม่รวมอยู่ในจีโนมของเซลล์โฮสต์ มันยังคงอยู่นอก โครโมโซม ในนิวเคลียส
ตัวชี้วัด
สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่สูญเสียการมองเห็นเนื่องจากการเสื่อมของจอประสาทตาที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมโดยอาศัยการกลายพันธุ์ของ biallelic RPE65 ที่พิสูจน์แล้วว่ามีเซลล์จอประสาทตาที่ทำงานได้เพียงพอ
ปริมาณ
ตาม SmPC. ยาเสพติดถูกฉีดเข้าไปในช่องว่างใต้ผิวหนัง จะต้องไม่ได้รับการฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำ
ห้าม
- ความรู้สึกไวเกินไป
- การติดเชื้อทางตาหรือช่องท้อง
- การอักเสบของลูกตาที่ใช้งานอยู่
ดูฉลากยาสำหรับข้อควรระวังอย่างครบถ้วน
ผลกระทบ
ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ที่พบบ่อย ได้แก่ ผลข้างเคียงของตาในท้องถิ่น:
- ตาแดงตาอักเสบ ระคายเคืองตา, อาการปวดตา.
- ต้อกระจก
- เพิ่มความดันลูกตา
- จอประสาทตาฉีกขาด
- กระจกตาบุ๋ม
- รูพรุน มาคูโลพาที
- เงินฝากใต้ผิวหนัง
