ปาติสิรัน

ผลิตภัณฑ์

Patisiran วางตลาดในรูปแบบเข้มข้นสำหรับการเตรียม [infusion solution> infusion] (Onpattro) ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรปในปี 2018 และในหลายประเทศในปี 2019

โครงสร้างและคุณสมบัติ

Patisiran อยู่ในกลุ่ม RNA (siRNA) รบกวนขนาดเล็กของ ยาเสพติด. มันเป็นกรดไรโบนิวคลีอิกที่มีเกลียวสองเส้นขนาดเล็ก สารออกฤทธิ์มีอยู่ในยาเช่น patisiran โซเดียม. Patisiran บรรจุอยู่ในอนุภาคนาโนของไขมันเพื่อให้แน่ใจว่ามีการดูดซึม (นำส่ง) เข้าไป ตับ เซลล์

ผลกระทบ

Patisiran (ATC N07XX12) ลดธรรมชาติและโปรตีน TTR ที่กลายพันธุ์ (transthyretin) ใน ตับ เซลล์. การกลายพันธุ์ในยีนนี้เป็นสาเหตุของการหลุดออกของโปรตีนและกระตุ้นให้เกิด transthyretin amyloidosis ทางพันธุกรรม ผลกระทบเกิดจากสิ่งที่เรียกว่าการรบกวนอาร์เอ็นเอ (RNAi) Patisiran นำไปสู่การย่อยสลายตัวเร่งปฏิกิริยาของ TTR mRNA ซึ่งขัดขวางการสังเคราะห์โปรตีน มันเชื่อมโยงกับภูมิภาคที่สงวนไว้ในพื้นที่ที่ไม่ได้แปลของ mRNA ครึ่งชีวิตเฉลี่ยอยู่ที่ประมาณ 3.2 วัน

ตัวชี้วัด

สำหรับการรักษา transthyretin amyloidosis ทางพันธุกรรม (hATTR amyloidosis) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ระยะที่ 1 หรือ 2 polyneuropathy.

ปริมาณ

ตาม SmPC. ยานี้ใช้เป็นยาฉีดเข้าเส้นเลือดดำทุกสามสัปดาห์

ห้าม

• อาการแพ้อย่างรุนแรง

ข้อควรระวังทั้งหมดดูได้จากฉลากยา

ผลกระทบ

ศักยภาพที่พบบ่อยที่สุด ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์ รวมถึงอาการบวมน้ำและปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยา