ผลิตภัณฑ์
Migalastat มีจำหน่ายทั่วไปในรูปแบบแคปซูล (Galafold, Amicus Therapeutics) ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรปและหลายประเทศในปี 2016 ยามีสถานะเป็นยากำพร้าในบางประเทศ
โครงสร้างและคุณสมบัติ
Migalastat (ค6H13NO4, Mr = 163.2 g / mol) หรือ 1-deoxygalactonojirimycin เป็น iminosugar และ analog ของขั้ว กาแลคโต ของ globotriaosylceramide
ผลกระทบ
โรค Fabry เป็นโรคที่เก็บไลโซโซมที่สืบทอดมาซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ใน -gene ส่งผลให้ขาดเอนไซม์ไลโซโซมα-galactosidase A ซึ่งมีหน้าที่ในการเผาผลาญของไกลโคสฟิงโคลิปิดโดยเฉพาะการย่อยสลายของโกลโบเทรียโอซิลซีราไมด์ (CL-3) การเผาผลาญของสารเหล่านี้ไม่เพียงพอจะนำไปสู่การสะสมในอวัยวะต่างๆเช่นเซลล์บุผนังหลอดเลือดเซลล์ไตและเซลล์ประสาท Migalastat (ATC A16AX14) เป็นเภสัชวิทยา มันเชื่อมโยงกับα-galactosidase A ที่กลายพันธุ์ที่แตกต่างกันซึ่งส่งเสริมการพับโปรตีนที่เหมาะสมและการขนส่ง (การค้า) ไปยังไลโซโซม สิ่งนี้สามารถฟื้นฟูการทำงานของเอนไซม์ได้บางส่วน คาดว่าประมาณ 30-50% ของผู้ป่วยมีการกลายพันธุ์ที่ตอบสนองต่อการรักษาด้วย migalastat
ตัวชี้วัด
สำหรับการรักษาโรค Fabry (การขาดα-galactosidase A) ด้วยการกลายพันธุ์ที่ตอบสนอง
ปริมาณ
ตาม SmPC. แคปซูล ถ่ายวันเว้นวันในเวลาเดียวกันของวัน การบริหารจัดการ จะต้องเป็น การอดอาหารกล่าวคือสองชั่วโมงก่อนหรือสองชั่วโมงหลังอาหาร
ห้าม
- ความรู้สึกไวเกินไป
สำหรับข้อควรระวังทั้งหมดโปรดดูที่ฉลากยา
ผลกระทบ
พบได้บ่อยที่สุด ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์ ประกอบด้วย ปวดหัว.
