เซอร์ลิโพเนส อัลฟ่า

ผลิตภัณฑ์

Cerliponase alfa ได้รับการรับรองในสหรัฐอเมริกาในปี 2017 เป็นวิธีการฉีด (Brineura) ราคาที่สูงมากของยาเป็นที่ถกเถียงกัน

โครงสร้างและคุณสมบัติ

Cerliponase alfa เป็น recombinant tripeptidyl peptidase 1 (rhTPP1) ที่ผลิตโดยวิธีการทางเทคโนโลยีชีวภาพ

ผลกระทบ

Cerliponase alfa แทนที่เอนไซม์ tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) ที่ใช้งานไม่เพียงพอในผู้ป่วยที่เป็นโรค การรักษาอาจชะลอการดำเนินของโรคและทำให้ผู้ป่วยมีเสถียรภาพ

ตัวชี้วัด

สำหรับการรักษามะเร็งซีรอยด์ lipofuscinosis ในวัยแรกเกิดตอนปลาย (โรค NCL2 / โรค CLN2) นอกจากนี้ยังเรียกว่าเด็ก ภาวะสมองเสื่อม. นี่เป็นโรคที่เกิดจากการจัดเก็บไลโซโซมของระบบประสาทที่เสื่อมถอยโดยอัตโนมัติที่หายากและรุนแรงซึ่งเกิดขึ้นในเด็กอายุประมาณสองถึงสี่ปี มันปรากฏใน ความผิดปกติของคำพูด, อาการชัก, ความผิดปกติของการเคลื่อนไหว, ภาวะสมองเสื่อม, การปิดตาและในที่สุดจะส่งผลร้ายแรงเมื่ออายุประมาณแปดถึงสิบสองปีท่ามกลางอาการอื่น ๆ

ปริมาณ

ตาม SmPC. ยาจะถูกฉีดเข้าไปในน้ำไขสันหลัง (intraventricular)