โครงสร้างและคุณสมบัติ
RNA รบกวนขนาดเล็ก (siRNA) เป็นชิ้นส่วนอาร์เอ็นเอที่สังเคราะห์สั้น ๆ ซึ่งประกอบด้วยนิวคลีโอไทด์ประมาณ 21 ถึง 25 ชิ้น siRNA มีลำดับเสริมของ mRNA เป้าหมายในร่างกายมนุษย์และโดยปกติแล้วจะได้รับการบริหารในรูปแบบ double-stranded
ผลกระทบ
siRNA เฉพาะลำดับนำไปสู่การย่อยสลายแบบเลือกของ mRNA เสริมในสิ่งมีชีวิต ดังนั้นการแสดงออกของยีนจึงถูกยับยั้งและไม่มีการสร้างโปรตีนที่เฉพาะเจาะจงทำให้เกิดผลทางเภสัชวิทยาโดยทางอ้อม กลไกทางสรีรวิทยานี้เรียกอีกอย่างว่าการรบกวนอาร์เอ็นเอ (RNAi) และมีผลนานถึงหนึ่งสัปดาห์ โดยหลักการแล้วยีนใด ๆ ในร่างกายสามารถถูกทำให้เงียบได้โดยใช้วิธีนี้ทำให้สามารถประยุกต์ใช้ในการรักษาได้หลายรูปแบบ อุปสรรคอย่างหนึ่งคือความจริงที่ว่า siRNA ที่เปลือยเปล่าไม่สามารถข้ามเยื่อหุ้มเซลล์ได้เนื่องจากมีประจุลบ นอกจากนี้ RNA ยังย่อยสลายด้วยเอนไซม์ใน เลือด และอาจทำให้เกิดผลข้างเคียง ดังนั้นการดัดแปลงทางเคมีของ RNA และการใช้ระบบนำส่งยาแผนปัจจุบันที่ส่ง siRNA ไปยังสถานที่ออกฤทธิ์และเข้าสู่เซลล์ (เรียกว่าการเปลี่ยนถ่าย) จึงมีความสำคัญ
ตัวแทนที่ใช้งานอยู่
- ปาติสิรัน (อ้นภัทร)
- Givosiran (กิฟลารี)
