ผลิตภัณฑ์
Onasemnogene bebeparvovec ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาในปี 2019 เพื่อระงับการให้ยาทางหลอดเลือดดำ (Zolgensma)
โครงสร้างและคุณสมบัติ
เป็นการบำบัดด้วยยีนโดยใช้ -gene ซึ่ง adeno-related serotype 9 (AAV9) ไวรัส ใช้เป็นเวกเตอร์ ยีนนี้มีอยู่ในรูปแบบของดีเอ็นเอที่มีเกลียวสองเส้นใน capsid ของไวรัสที่ไม่ได้รับการพัฒนา ไวรัสไม่สามารถจำลองแบบได้
ผลกระทบ
เป้าหมายของการรักษาคือการนำยีน SMN ของมนุษย์เข้าสู่นิวเคลียสของเซลล์เพื่อให้สามารถผลิตโปรตีน SMN ที่ใช้งานได้อย่างเพียงพอ ดีเอ็นเอไม่รวมอยู่ในดีเอ็นเอของเซลล์เจ้าบ้าน มีอยู่ในนิวเคลียสของเซลล์ในรูปแบบที่เสถียรซึ่งเรียกว่าอีพิโซม Onasemnogen abeparvovec ข้าม เลือด-สมอง และมีสิ่งกีดขวางอย่างรวดเร็ว การเริ่มต้นของการกระทำ.
ตัวชี้วัด
สำหรับการรักษาเด็กอายุน้อยกว่า 2 ปีที่มีภาวะกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังลีบ (SMA) ที่มีการกลายพันธุ์ของ biallelic ในการรอดชีวิต เซลล์ประสาท 1 (SMN1) ยีน
ปริมาณ
ตาม SmPC. ยานี้ใช้เป็นยาฉีดเข้าเส้นเลือดดำและเป็นยาเดี่ยว ปริมาณ. ปริมาณ ขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัว
ห้าม
สำหรับข้อควรระวังทั้งหมดโปรดดูที่ฉลากยา
ผลกระทบ
ศักยภาพที่พบบ่อยที่สุด ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์ รวมถึงระดับอะมิโนทรานสเฟอเรสที่เพิ่มขึ้นและ อาเจียน. รุนแรง ตับ มีรายงานโรค ต้องปฏิบัติตามข้อควรระวังที่เหมาะสม