นูซิเนอร์เซน

ผลิตภัณฑ์

Nusinersen ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาในปี 2016 และในหลายประเทศและสหภาพยุโรปในปี 2017 ในฐานะวิธีการแก้ปัญหาการฉีดเข้าช่องปากทางเอว เจาะ และเป็นยาตัวแรกสำหรับการรักษา SMA (Spinraza)

โครงสร้างและคุณสมบัติ

Nusinersen เป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่ได้รับการดัดแปลง

ผลกระทบ

Nusinersen (ATC M09AX07) เพิ่มการสร้างโปรตีน SMN แบบเต็มความยาว มันผูกกับ -pre-mRNA และส่งเสริมการรวม exon 7 ใน SMN2 mRNA สิ่งนี้ช่วยให้สามารถสร้างโปรตีน SMN ที่ใช้งานได้ ครึ่งชีวิตใน CSF คือ 135 ถึง 177 วัน

ตัวชี้วัด

สำหรับการรักษากล้ามเนื้อลีบที่เกี่ยวข้องกับกระดูกสันหลัง (SMA)

ปริมาณ

ตาม SmPC. ยานี้ได้รับการฉีดเข้าทางหลอดเลือดดำเป็นบั้นเอว เจาะ เพราะมันไม่ข้าม เลือด-สมอง อุปสรรค

ห้าม

• ความรู้สึกไวเกินไป

สำหรับข้อควรระวังทั้งหมดโปรดดูที่ฉลากยา

ปฏิสัมพันธ์

ยาเสพติด ปฏิสัมพันธ์ ผ่าน CYP450 เอนไซม์ หรือผู้ขนส่งถือว่าไม่น่าเป็นไปได้

ผลกระทบ

ศักยภาพที่พบบ่อยที่สุด ผลกระทบที่ไม่พึงประสงค์ รวมล่างและบน ทางเดินหายใจ การติดเชื้อและ อาการท้องผูก.