เป้าหมายการรักษา
การป้องกันการตกเลือดหรือผลสืบเนื่อง
คำแนะนำการบำบัด
รูปแบบของการบำบัดทดแทนหรือการบำบัดต่อไปนี้มีความโดดเด่น:
- ตามความต้องการ (= การบำบัดตามความจำเป็น "การทดแทนตามความต้องการ"):
- การเปลี่ยนตัวจะขึ้นอยู่กับอาการเสมอ
- มักต้องใช้ยาหลายครั้งในกรณีที่มีเลือดออกที่คุกคาม
- การรักษาด้วยการป้องกันเลือดออกอย่างต่อเนื่อง:
- เด็กที่มีอาการรุนแรง ฮีโมฟีเลีย; การเริ่มต้นไม่ช้ากว่าหลังจากการตกเลือดหนึ่งครั้ง
- ผู้ใหญ่ที่มีเลือดออกซ้ำ (เกิดซ้ำ) ร่วมกับความเสี่ยงต่อความเสียหายที่ไม่สามารถกลับคืน ความเครียดทางร่างกาย / จิตใจ มาตรการฟื้นฟู กระบวนการบำบัดหลังการผ่าตัด
- การรักษาด้วยการป้องกันเลือดออกเฉียบพลัน
- ก่อนการผ่าตัดใหญ่ควรเพิ่มกิจกรรมปัจจัยเป็น 100%
- ก่อนการดำเนินการขนาดเล็กการเพิ่มปัจจัยเป็น 50% ก็เพียงพอแล้ว
- การบำบัดฮีโมฟีเลียที่ยับยั้ง:
- การรักษาอาการตกเลือด
- สาเหตุ: การขจัด ของสารยับยั้งโดยภูมิคุ้มกัน (การเหนี่ยวนำภูมิคุ้มกัน)
หนึ่งชั่วโมงหลังจากการเปลี่ยนตัวควรทำการวัดกิจกรรมปัจจัย กิจกรรม 100% (หรือ 1 IU) คือกิจกรรมที่มีอยู่ในพลาสมาปกติหนึ่งมิลลิลิตร
ระยะเวลาของการแช่
การฉีดยาอย่างต่อเนื่องอาจ นำ เพื่อลดผลรวม ปริมาณแต่ยังรวมถึงการก่อตัวของสารยับยั้ง
คำแนะนำพื้นฐาน
- เด็กมักต้องการปริมาณที่สูงขึ้น
- ขนาดของแผลจะกำหนดระดับยาเช่นเดียวกับความคืบหน้าของการหายของแผล
- ความระมัดระวัง กรดอะซิทิลซาลิไซลิก (ASA) ห้ามใช้ในผู้ป่วยที่มี ฮีโมฟีเลีย.
- โปรดดูภายใต้“ เพิ่มเติม การบำบัดโรค".
ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ของปัจจัยที่เข้มข้น:
- เกิดอาการแพ้
- ไม่ค่อยมีผลข้างเคียงของลิ่มเลือดอุดตัน (ส่วนใหญ่ในท้องถิ่น)
- เสี่ยงต่อการติดเชื้อ (va โรคตับอักเสบ A, B, C, HIV) เกือบจะได้รับการยกเว้น
หมายเหตุเพิ่มเติม
- คณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุมัติ AFSTYLA (หรือที่เรียกว่า rVIII-SingleChain) ซึ่งเป็นปัจจัยห่วงโซ่เดียวแบบ recombinant VIII สำหรับการรักษาและการป้องกันโรคเลือดออกใน ฮีโมฟีเลีย A.
- หลังจากหลายปีของการเปลี่ยนตัว การรักษาด้วย ด้วยปัจจัย VIII ประมาณ 30% ของผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียเอมีอาการเป็นกลาง แอนติบอดี. ผู้ป่วยเหล่านี้สามารถได้รับการป้องกันจากการตกเลือดโดยแอนติบอดี bispecific อีมิซิซูแมบซึ่งแทนที่การทำงานของปัจจัยการแข็งตัวที่ขาดหายไป VIII โดยการจับตัวกันของปัจจัยการแข็งตัว IX และ X พบว่าแอนติบอดีมีประสิทธิภาพในการป้องกันการตกเลือด นี่เป็นการทดลองระยะที่ XNUMX
- เอมิซิซูแมบ เริ่มวางจำหน่ายในตลาดยาของเยอรมันเมื่อวันที่ 1 เมษายน 2018
- การศึกษา HAVEN 3:เอมิซิซูแมบ การควบคุมเลือดออกที่ดีที่สุดอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับการป้องกันโรคปัจจัยมาตรฐาน VIII ในผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีโรคฮีโมฟีเลียเอรุนแรงโดยไม่มีสารยับยั้งปัจจัย VIII การให้ยา: การป้องกันโรครายสัปดาห์ด้วย emicizumab (1.5 มก. ต่อกิโลกรัมน้ำหนักตัว) โดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง
- เป็นครั้งแรก, ยีน การรักษาด้วย แสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิภาพในช่วงระยะเวลาที่ยาวนานขึ้น (การศึกษาเฟส I / II) ประสบความสำเร็จในกิจกรรม FIX สูงอย่างถาวรมากกว่า 30 เปอร์เซ็นต์โดยเฉลี่ยเพื่อไม่ให้มีเลือดออกตามธรรมชาติอีกต่อไป
