ซาโปรเตอริน

พื้นหลัง

ฟีนิลอะลานีนเป็นกรดอะมิโนที่จำเป็นซึ่งไม่ได้ผลิตโดยสิ่งมีชีวิตของมนุษย์เอง ฟีนิลอะลานีนที่กินเข้าไปกับอาหารผลิตโดยเอนไซม์ฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซิเลสและปัจจัยร่วม 6-tetrahydrobiopterin (6-BH₄) เผาผลาญเป็นไทโรซีน phenylketonuria เป็นโรคถอยอัตโนมัติที่เกิดจากกิจกรรมที่ไม่เพียงพอของฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซิเลสส่งผลให้สูงขึ้น เลือด ระดับฟีนิลอะลานีน ได้แก่ hyperphenylalaninemia หากปล่อยทิ้งไว้โดยไม่ได้รับการรักษาจะนำไปสู่อาการทางคลินิกที่รุนแรงเช่นความบกพร่องทางพัฒนาการทางจิต การหน่วงเหนี่ยวและ ผิว ความผิดปกติ ปราศจากฟีนิลอะลานีนตลอดชีวิต อาหาร เป็นสิ่งที่จำเป็น ความผิดปกติของการสังเคราะห์ทางชีวภาพหรือการสร้างใหม่ของปัจจัยร่วม BH₄ ยังสามารถนำไปสู่ภาวะ hyperphenylalaninemia (เรียกว่าการขาด BH4)

ผลิตภัณฑ์

คูวาน ยาเม็ด สำหรับการเตรียมสารละลายในช่องปาก

โครงสร้างและคุณสมบัติ

Sapropterin ผลิต 6-tetrahydrobiopterin (6-BH₄) และสอดคล้องกับปัจจัยร่วมของฟีนิลอะลานีนไฮดรอกซิเลส

ผลกระทบ

ATC A16AX07 ในสัดส่วนของผู้ป่วยที่มีภาวะ hyperphenylalaninemia การรับประทาน sapropterin จะช่วยให้กิจกรรมของ phenylalanine hydroxylase เพิ่มขึ้นและการลดลงของ เลือด ระดับฟีนิลอะลานีน

ตัวชี้วัด

Sapropterin ใช้ในการรักษาภาวะ hyperphenylalaninemia ในผู้ป่วย ฟีนิลคีโตนูเรีย หรือการขาด tetrahydrobiopterin หากตอบสนอง

ปริมาณ

การให้ยาขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัว Sapropterin ถ่ายในตอนเช้าพร้อมอาหารเดี่ยว ปริมาณ ในเวลาเดียวกันของวันเสมอ เพื่อจุดประสงค์นี้ต้องเตรียมสารละลายพร้อมดื่มก่อนโดยการละลาย ยาเม็ด in น้ำ. การรักษาต้องอยู่ภายใต้การดูแลของแพทย์

ห้าม

• ความรู้สึกไวเกินไป
• การตั้งครรภ์และให้นมบุตร: ดู SmPC
• เด็กอายุต่ำกว่า 4 ปี (ไม่มีข้อมูล)

ข้อควรระวังเพิ่มเติมตามข้อมูลของผู้เชี่ยวชาญ

ปฏิสัมพันธ์

Dihydrofolate reductase inhibitors เช่น methotrexate และ trimethoprim อาจส่งผลต่อการเผาผลาญ BH4 ข้อควรระวังด้วย ยาเสพติด ไม่มีผลต่อการย่อยสลายหรือการกระทำ: ไนโตรกลีเซอรีน, ไอโซซอร์ไบด์ไดไนเตรต, ไอโซซอร์ไบด์โมโนไนเตรต, ไนโตรปรัสไซด์, โมลซิโดมีน, สารยับยั้ง phosphodiesterase-5, ไมน็อกซิดิล. การบำบัดควบคู่กันไปด้วย เลโวโดปา อาจส่งผลให้เพิ่มความตื่นเต้นและความหงุดหงิด

ผลกระทบ

พบบ่อยมาก:

• ปวดหัว
• อาการน้ำมูกไหล

ทั่วไป:

• ปวดคอและกล่องเสียง
• จมูกถูกบล็อก
• ไอ
• โรคท้องร่วง
• อาเจียน
• อาการปวดท้อง
• Hypophenylalaninemialan