Cystic Fibrosis: การบำบัดด้วยยา

เป้าหมายการบำบัด

  • การปรับปรุงอาการ
  • ความเสถียรของการทำงานของปอด

คำแนะนำการบำบัด

หมายเหตุ โรคปอดเรื้อรัง การรักษาด้วย ขึ้นอยู่กับสามเสาหลักของ ยาทางโภชนาการ (ดูด้านล่างเวชศาสตร์การกีฬาและ อายุรเวททางร่างกาย (ดู“ อื่น ๆ การบำบัดโรค” ด้านล่าง) เช่นเดียวกับเภสัชบำบัด เภสัชบำบัด

  • เภสัชบำบัดของ โรคปอดเรื้อรัง (ซีเอฟ).
    • การบำบัดด้วย Secretolytic (การทำให้เป็นของเหลวของสารคัดหลั่ง:
      • การใช้ยาขับเสมหะในช่องปาก (เช่น N-acetylcysteine) และการหลั่งสารคัดหลั่งโดย recombinant human DNAse (DNAse ดอร์เนสอัลฟ่า: สิ่งนี้สามารถทำให้ดีเอ็นเอเสื่อมสภาพในหลอดทดลองได้จึงทำให้ CF เป็นของเหลว เสมหะ และปรับปรุงคุณสมบัติ viscoelastic)
      • การสูด ของน้ำเกลือไฮเปอร์โทนิก โซลูชั่น; แมนนิทอล ( น้ำ การไหลเข้าและลดความหนืด)
      • การบำบัดด้วยการหลั่งสารคัดหลั่งสามารถใช้ร่วมกันได้ (เช่น hypertonic saline และ dornase alpha)
    • anticholinergics หรือ betamimetics (ออกฤทธิ์สั้น) เพื่อขยายหลอดลม
    • glucocorticoids (สเตียรอยด์สูดดม (ICS)) สำหรับเรื้อรัง หลอดลมอักเสบ [หลักฐานต่ำ].
    • Antibiosis (ยาปฏิชีวนะ การรักษาด้วย; หากมีความจำเป็น); นอกจากนี้ การตรวจสอบ ของการล่าอาณานิคมของแบคทีเรียในหลอดลมและปอดโดย เสมหะ การตรวจหรือการเช็ดคอเพื่อให้แน่ใจว่าได้รับการรักษาด้วยการติดเชื้อ pseudomonas ในระยะแรก
    • เก็บ ปอด ฟังก์ชั่นที่มั่นคงควรฝึกการหายใจด้วยวาล์วกระพือปีกหลายครั้งต่อวัน
    • สำหรับอัปเปอร์ ทางเดินหายใจ บำบัด, การชลประทานทางจมูก คอร์ติโซน- มี สเปรย์ฉีดจมูก ถูกนำมาใช้
  • เภสัชบำบัดของภาวะตับอ่อนไม่เพียงพอ:
  • เภสัชบำบัดของความไม่เพียงพอของตับอ่อนต่อมไร้ท่อ:
    • การบำบัดด้วยอินซูลิน
  • การบำบัดเฉพาะบุคคล (การบำบัดเฉพาะการกลายพันธุ์); ส่วนประกอบเหล่านี้ แต่ไม่ได้แทนที่การบำบัดตามอาการ (ดูด้านบน):
    • อิวาคาฟเตอร์ - ออกแบบมาเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพ คลอไรด์ การขนส่ง CFTR ใน เยื่อหุ้มเซลล์กล่าวคือให้น้ำมูกคลายตัว; มีผลเฉพาะในการกลายพันธุ์ของ G551D (ประมาณ 3% ของกรณี)
    • ลูมาคาฟเตอร์ซึ่งช่วยเพิ่มการค้าของโปรตีน CFTR ที่ถูกลบของ Phe508 ไปยังไฟล์ เยื่อหุ้มเซลล์; ทำหน้าที่เฉพาะกับการกลายพันธุ์ของเดลต้า F508 (40-50% ของกรณี) หมายเหตุ: ตั้งแต่ ลูมาคาฟเตอร์ เป็นตัวเหนี่ยวนำ CYP3A ที่แข็งแกร่งสิ่งนี้นำไปสู่การลดทอนของผลกระทบของ ฮอร์โมนคุมกำเนิด (ฮอร์โมน การคุมกำเนิด).
    • การรวมกันของตัวแก้ไข CFTR ลูมาคาฟเตอร์ และ CFTR Potentiator อิวาคาฟเตอร์: การบำบัดเชิงสาเหตุครั้งแรกสำหรับ โรคปอดเรื้อรัง ผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ homozygous delta F508
    • คณะกรรมาธิการยุโรปได้อนุมัติการขยายการอนุญาตทางการตลาดสำหรับ lumacaftor /อิวาคาฟเตอร์ สำหรับใช้ในเด็กที่เป็นโรคซิสติกไฟโบรซิสอายุ 6 ถึง 11 ปีที่มีการกลายพันธุ์ของ F508del สองชุด (ณ เดือนมกราคม 2018)
    • Kaftrio (การรวมกันของ ivacaftor, เทซาคาฟเตอร์และ เอเล็กซาคาฟเตอร์); ข้อบ่งใช้: ผู้ป่วยที่เป็นโรคปอดเรื้อรังเกิดจากการกลายพันธุ์ของ F508del ที่สืบทอดมาจากพ่อแม่คนใดคนหนึ่งหรือทั้งสองคน หากพวกเขาได้รับการกลายพันธุ์นี้จากพ่อแม่เพียงคนเดียวพวกเขาควรมีการกลายพันธุ์อื่นที่เรียกว่า“ การกลายพันธุ์ของฟังก์ชันน้อยที่สุด” จากพ่อแม่อีกคน สถานการณ์นี้ใช้กับประมาณ 60% ของผู้ป่วย cystic fibrosis ทั้งหมดในเยอรมนี (ได้รับการอนุมัติจาก European Medicines Agency (EMA) เมื่อวันที่ 21 สิงหาคม 2020) ดูผลการศึกษาระยะที่ 403 ของผู้ป่วย 508 cystic fibrosis (CF) ที่เป็น heterozygous สำหรับการกลายพันธุ์ของ PheXNUMXdel และมีการกลายพันธุ์ที่แตกต่างกัน: เอเล็กซาคาฟเตอร์-เทซาคาฟเตอร์-ivacaftor ได้ผลในผู้ป่วย CF ที่มีจีโนไทป์ฟังก์ชันน้อยที่สุดของ Phe508del ซึ่งสูตรการปรับเปลี่ยน CFTR ก่อนหน้านี้ไม่ได้ผล
  • ตัวแทน (ดูด้านล่าง) ในภาวะแทรกซ้อนขึ้นอยู่กับข้อบ่งชี้เฉพาะ
  • ดูภายใต้“ การบำบัดเพิ่มเติม”

หมายเหตุเพิ่มเติม

  • ยีนของ Mycobacterium abscessus ที่ดื้อต่อยาหลายชนิด (mycobacteria ที่ไม่เป็นโรคผิดปกติ) กำลังทำให้การรักษาผู้ป่วยโรคปอดเรื้อรังมีความซับซ้อนมากขึ้น
  • ผู้ป่วยหญิงอายุ 15 ปีที่เป็นโรคปอดเรื้อรังรอดชีวิตจากการติดเชื้อ Mycobacterium absessus อย่างรุนแรงเนื่องจากการรักษาด้วย bacteriophages ซึ่งบางส่วนได้รับการดัดแปลงทางพันธุกรรมหมายเหตุ: Bacteriophages (phage เอกพจน์, βακτήριονในภาษากรีกโบราณ; baktérion“ rod” และφαγεῖν phageín“ to eat”) หรือที่เรียกกันสั้น ๆ ว่า phages เป็นกลุ่มต่างๆ ไวรัส ที่เชี่ยวชาญมา แบคทีเรีย และอาร์เคียเป็นเซลล์โฮสต์ Phages สามารถใช้ในการรักษาเพื่อรักษาการติดเชื้อแบคทีเรียที่ไม่ตอบสนองต่อแบบเดิม ยาปฏิชีวนะ.

สารออกฤทธิ์ (ข้อบ่งชี้หลัก)

การสูดดม

การแสดง กลุ่มสารออกฤทธิ์ ส่วนผสมที่ใช้งานอยู่ คุณสมบัติพิเศษ
เมือกคลายตัว เสมหะ โซเดียมคลอไรด์ 0.9%
การขยายหลอดลม anticholinergics Ipratropium bromide
เบทามิเมติกส์ salbutamol หากจำเป็นนอกจากนี้
การแพ้ ยาต้านภูมิแพ้ กรด Cromoglicic เริ่มดำเนินการหลังจากผ่านไปหลายสัปดาห์เท่านั้น
หลอดลมอักเสบเรื้อรัง glucocorticoids คอร์ติโซน
การล่าอาณานิคมของ Pseudomonas aminoglycoside โทบรามัยซิน จังหวะเปิด - ปิด 28 วัน
การติดเชื้อซ้ำ เอ็นไซม์ DNAse ของมนุษย์ที่เกิดขึ้นใหม่ หากผลกระทบเกิดขึ้นมักจะตรวจพบได้ภายใน 2 สัปดาห์
K-sparing ขับปัสสาวะ amiloride

ในกรณีที่มีภาวะแทรกซ้อน

การแสดง ส่วนผสมที่ใช้งานอยู่ คุณสมบัติพิเศษ
คร pulmonale theophylline ปริมาณ การปรับไต /ตับ ความไม่เพียงพอ
ภาวะหัวใจล้มเหลว (ภาวะหัวใจล้มเหลว) spironolactone ข้อห้ามในภาวะไต (ไตวาย), ANV (ไตวายเฉียบพลัน)
ความเสียหายของตับเรื้อรัง กรด Ursodeoxycholic (UDCS)
K วิตามิน
aspergillosis หลอดลมอักเสบจากภูมิแพ้ คอร์ติโซน
เบาหวาน ยาลดอาการเบาหวานในช่องปากต่างๆ
อินซูลิน